雅美罗 雅美罗®sJIA新适应症获批上市 中国sJIA患儿将获益

2016年11月29日，上海罗氏制药有限公司发布公告称，根据中国食品药品监督管理局药品审评中的新技术审评结果，罗氏集团旗下治疗关节炎的生物制剂雅美罗新增“全身性幼年特发性关节炎”适应症，获ⅲ期临床试验优先批准。雅美罗因此成为中国第一个被批准用于治疗sJIA的生物制剂。

我国sJIA患儿的诊疗现状不容乐观

全身性幼年特发性关节炎是一种自身免疫性疾病，是幼年特发性关节炎最严重的亚型，严重影响儿童生长发育，发病率和死亡率较高。SJIA通常发生在16岁之前，发病高峰在5-7岁。我国约有1.5万名儿童sJIA，男性儿童发病率高于女性儿童。它的发病率约为万分之一，按照国际标准，这是一种罕见的疾病。sJIA的具体病因尚不明确，遗传、感染、自身免疫等原因都可能导致sJIA。目前国内尚无有效的治疗药物。

典型的sJIA以发热、皮疹和关节炎为特征，常累及全身多个系统和器官。据北京儿童医院李彩凤教授介绍，“sJIA主要是临床诊断。目前没有具体的客观指标帮助诊断，其临床表现也不特异，容易与许多温病混淆，因此常被误诊漏诊。另一方面，部分sJIA患者的治疗难度很大，需要长时间或反复应用肾上腺皮质激素来控制炎症。药物的副作用很大，但疾病无法完全有效控制。在某些情况下，可能会出现巨噬细胞活化综合征的并发症，这可能会危及生命。因此，它是一种可以致残甚至致命的疾病，给孩子和家庭带来巨大的痛苦。”

据了解，由于缺乏国外广泛使用的生物制剂，目前我国sJIA的主要医疗手段是NSAIDs和激素类药物，但长期使用激素会对儿童造成许多不良后果，如生长缓慢、肥胖、高血压、骨质疏松、消化道出血、糖尿病等。

专家呼吁将sJIA生物制剂纳入医疗保险

作为抗白细胞介素-6受体的单克隆抗体，yammeriol？它是世界上第一个被批准用于治疗sJIA的生物制剂。自2008年以来，日本、美国和欧洲都已上市了杰美罗sJIA的适应症。

北京协和医院宋红梅教授表示:“目前，在发达国家，使用生物制剂治疗sJIA已经变得更加普遍。在全球重点研究招标中，大量的临床数据充分证实了Jamil对sJIA患儿的疗效和安全性。在Jameiro sJIA适应症获批后，医学界应进一步规范sJIA的诊疗行为，有效帮助儿童缓解疼痛。”

在讨论sJIA在中国的治疗现状和未来时，许多专家呼吁国家考虑将治疗sJIA的生物制剂纳入医保清单，以确保所有儿童都能得到有效治疗。

免注册临床批准让孩子提前四年看到希望

据了解，本次Jameiro sJIA适应症可获得中国食品药品监督管理局的优先审评程序，豁免中国三期注册临床研究，是中国食品药品监督管理局儿童用药严重短缺，积极配合国家现行政策鼓励增加儿童用药品种的结果。在国家、政府、医生和企业的共同努力下，Jamil sJIA的适应症终于被列入第一批未经注册的临床试验，这给中国sJIA患儿带来了好消息。

深圳市儿童医院李教授表示，“这次国家优先批准sJIA药物ⅲ期临床试验豁免，这使得Jamil的新适应症至少提前4年上市。这一决定考虑到了患者和医生的迫切需求，凸显了中国药品审批流程的巨大进步，让我们对国家医疗卫生体制改革更有信心。”

据报道，雅美罗将是中国唯一获批治疗sJIA的生物制剂。上海罗氏制药有限公司总经理周红女士表示:“争取佳美罗sJIA新适应症在中国上市，体现了罗氏“患者至上”的理念。Jameiro sJIA在中国上市后，罗氏还将通过与医院合作获得更多的临床数据，进一步指导Jameiro sJIA患者在中国的临床实践，让更多在中国的SJIA患儿受益。”